Klinische Studien zu Ruxolitinibphosphat.
Zu den für Ruxolitinibphosphat durchgeführten klinischen Studien gehören:
Ruxolitinib versus Standardtherapie zur Behandlung von Polyzythämie vera
In dieser Studie wurde die Sicherheit und Wirksamkeit von Ruxolitinib mit Hydroxyharnstoff verglichen – einer Standardbehandlung für Polyzythämie vera. Die Ergebnisse der Studie legen nahe, dass Ruxolitinib eine überlegene Behandlung zur Reduzierung des Milzvolumens, zur Hämatokritkontrolle und zur Verbesserung der Symptome der Polyzythämie vera ist. Darüber hinaus wurde gezeigt, dass Ruxolitinib eine höhere Rate an Symptomreduktion und vollständiger hämatologischer Remission aufwies.
Ruxolitinib zur Behandlung der steroidrefraktären akuten GVHD (REACH1): eine multizentrische, offene Phase-2-Studie
Diese Phase-2-Studie untersuchte die Sicherheit und Wirksamkeit von Ruxolitinib zur Behandlung der steroidrefraktären akuten Graft-versus-Host-Krankheit (aGVHD) – einer Erkrankung, die nach einer allogenen hämatopoetischen Zelltransplantation (HCT) auftreten kann, bei der Patienten mit gesunden Spenderstammzellen transplantiert werden beschädigtes oder abnormales Knochenmark.
In der Studie erhielten 71 Patienten orales Ruxolitinib. Die Teilnehmer begannen die Behandlung mit 5 mg zweimal täglich (einschließlich Kortikosteroiden), bis die Behandlung versagte, eine inakzeptable Toxizität auftrat oder starb. Am 28. Tag zeigten 54,9 % eine Gesamtremission, 26,8 % eine vollständige Remission und die beste Gesamtansprechrate während der Studie lag bei 73,2 %. Die Forscher kamen zu dem Schluss, dass Ruxolitinib Wirksamkeit und Sicherheit bei der Behandlung von steroidrefraktärer aGVHD zeigte.
Eine doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit Ruxolitinib bei Myelofibrose
In der doppelblinden klinischen Studie wurde zweimal täglich orales Ruxolitinib mit Placebo bei Patienten mit Myelofibrose mittlerer Stufe 2 oder hohem Risiko verglichen. Der primäre Endpunkt der Studie war der Anteil der Teilnehmer mit einer Milzvolumenreduktion von 35 % oder mehr nach 24 Wochen. Ruxolitinib zeigte eine deutlich bessere Leistung als Placebo: 41,9 % der Patienten, die Ruxolitinib erhielten, erreichten den primären Endpunkt, verglichen mit nur 0,7 % der Patienten, die Placebo erhielten. Darüber hinaus behielten 67,0 % der Patienten, die Ruxolitinib erhielten, ihr Ansprechen für mindestens 48 Wochen bei, mit deutlicher Symptomverbesserung und einer besseren Überlebensrate. Die Studie kam zu dem Schluss, dass die Behandlung mit Ruxolitinib Myelofibrose-Patienten erheblich zugute kommt, indem sie die Symptome verbessert, die Milzgröße verringert und die Überlebensrate des Patienten erhöht.
Wirksamkeit und Sicherheit von Ruxolitinib-Creme zur Behandlung von atopischer Dermatitis: Ergebnisse aus zwei randomisierten, doppelblinden Phase-3-Studien
Diese Phase-3-Studie untersuchte die Sicherheit und Wirksamkeit von Ruxolitinib (RUX)-Creme bei Patienten mit atopischer Dermatitis (Ekzem). Für zwei Studien wurden Patienten mit einer betroffenen Körperoberfläche von 3–20 % und über 12 Jahren rekrutiert. Sie wurden randomisiert und erhielten acht Wochen lang zweimal täglich 0,75 % RUX-Creme, 1,5 % RUX-Creme oder eine Trägercreme.
Die Ergebnisse zeigten, dass Patienten mit 0,75 % RUX-Creme (50,0 %) und 1,5 % RUX-Creme (53,8 %) im Vergleich zum Vehikel (15,1 %) Erfolg hatten. Die Ergebnisse zeigten außerdem eine signifikante Verringerung der Juckreizsymptome innerhalb von 12 Stunden nach der ersten Anwendung der 1,5 %igen RUX-Creme im Vergleich zum Placebo.
